Investigadores de la Universidad del Sur de Florida trasplantaron con éxito células progenitoras endoteliales (EPC) derivadas de la médula ósea humana en ratones para imitar los síntomas de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Su investigación ha mejorado las tasas de supervivencia de las neuronas motoras afectadas por la enfermedad y ha ralentizado la progresión de la enfermedad al curar las áreas de la barrera hematoencefálica dañadas por la enfermedad.

El informe de la USF se publicó el 27 de marzo en Scientific Reports y se suma a otros proyectos de investigación que exploran el potencial de la terapia celular para la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas.

Las enfermedades neurodegenerativas son un grupo de enfermedades que causan la degeneración progresiva de las neuronas motoras. Las neuronas motoras son células nerviosas que controlan la función motora, el control muscular y el movimiento.

Las enfermedades neurodegenerativas no tienen cura y en la mayoría de los casos conducen a la parálisis total y la muerte.

Según la Asociación de ELA, más de 15 estadounidenses son diagnosticados con la enfermedad todos los días.

«La ELA y otras enfermedades neurodegenerativas pueden ser devastadoras», afirmó el Dr. Bill Johnson, un médico especializado en células madre de Dallas, Texas.

Los síntomas de la ELA incluyen debilidad muscular, problemas de coordinación, rigidez muscular, espasmos musculares y pérdida del control muscular. Hablar puede volverse difícil con el tiempo y muchos pacientes también desarrollan problemas como dificultad para tragar, babeo, falta de control y deterioro cognitivo leve a medida que avanza su enfermedad.

Cuando la ELA causa daño a la barrera hematoencefálica, el cuerpo es susceptible a las células inflamatorias y sustancias potencialmente dañinas que se desplazan a través de la sangre periférica.

La exposición a estos elementos puede dañar las células endoteliales que recubren los vasos sanguíneos adyacentes a las neuronas motoras.

En su trabajo, los investigadores del Centro de Excelencia para el Envejecimiento y la Reparación Cerebral de la Facultad de Medicina Morsani de USF Health utilizaron su investigación para desarrollar un estudio anterior que mostraba los beneficios de utilizar células madre derivadas de la médula ósea humana para pacientes con ELA.

Los resultados del estudio anterior mostraron que el uso de estas células mejoraba las funciones motoras y el estado del sistema nervioso en ratones con síntomas de ELA. El estudio anterior indicó específicamente que las células derivadas de la médula ósea humana eran capaces de curar la barrera dañada.

En el estudio anterior de la USF, los beneficios del uso de células derivadas de humanos no fueron visibles de inmediato. Los resultados tardaron varias semanas en verse, y algunas áreas tratadas todavía mostraban daños después de que los ratones recibieran una dosis alta de las células.

Basándose en sus intentos anteriores, los investigadores de Florida utilizaron un tipo diferente de célula, pero una extraída de la médula ósea, en su proyecto actual. Las células madre endoteliales vasculares humanas tenían más similitudes genéticas con las células endoteliales vasculares que se encuentran en el interior de los vasos sanguíneos que las células madre indiferenciadas derivadas de la médula ósea humana.

Durante el estudio, el equipo administró por vía intravenosa una dosis única de células madre endoteliales humanas derivadas de la médula ósea a ratones con ELA.

Cuatro semanas después de que se trasplantaran las células madre embrionarias, los científicos compararon a los ratones que recibieron el tratamiento con células activas con otros dos grupos: ratones con ELA que recibieron un tratamiento con solución salina y ratones no tratados que no tenían ELA.

Los ratones con ELA que recibieron tratamientos con células madre embrionarias mejoraron la función motora y la supervivencia de las neuronas motoras. Este grupo también mostró una progresión más lenta de la enfermedad que el grupo de ratones con ELA que recibieron solución salina.

Este resultado sugiere que la curación de la barrera es resultado de las células madre embrionarias. Para respaldar aún más esta sugerencia, los investigadores señalan la recuperación significativa de los capilares y una menor pérdida capilar. También observaron que los ratones que recibieron las células madre embrionarias mostraron signos de mejora en el restablecimiento de los astrocitos perivasculares, un tipo de célula de soporte estructural que ayuda a formar la barrera protectora alrededor del cerebro y la médula espinal.

Los investigadores de Florida esperan que su descubrimiento pueda ayudar a desarrollar un nuevo protocolo de tratamiento para la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas.

Fuente: Universidad del Sur de Florida (USF Innovation). «Las células progenitoras endoteliales de la médula ósea trasplantadas retrasan la progresión de la enfermedad de ELA». ScienceDaily. ScienceDaily, 2 de abril de 2019.